Британський медичний регулятор MHRA видав перше у світі схвалення для терапії на основі генної редакції CRISPR.
За даними, новим препаратом можна лікувати два захворювання – сечову кислоту та таласемію. Обидва ці захворювання призводять до анемії, утворення тромбів та болісних приступів, а їх лікування передбачає постійні переливання крові, які важко переносяться.
Нова терапія, розроблена біотехнологічними компаніями CRISPR Therapeutics (Швейцарія) та Vertex (США), потребує всього одного уколу і дає надію на вилікування від цих важких захворювань. Як і в інших затверджених генних препаратів, вартість нової терапії складатиме кілька мільйонів доларів.
Революційний метод зміни геному був відкритий всього 11 років тому засновницею CRISPR Therapeutics Еммануель Шарпантьє та Дженніфер Дудной. У 2020 році вчені отримали за це Нобелівську премію.